Projeter l’efficacité d’un traitement en vie réelle (VR) à partir d’une étude clinique randomisée (ECR) : une approche utilisant le suréchantillonnage.

Abstract

Introduction

Methods

Nous proposons une approche alternative en plusieurs étapes, à travers un algorithme de suréchantillonnage pour apparier chaque patient issu d’une cohorte en VR avec les K plus proches patients RCT (K ≥ 1), et ce sur chaque bras de traitement (traitement et contrôle), en termes de SP. Cette approche consiste en (1) la structuration des bases de données RCT et de VR (étapes A à C, voir Fig. 1), (2) l’estimation des SP entre les groupes RCT et en VR à partir des variables sélectionnées en lien avec le phénomène d’intérêt (étapes D et E), (3) la génération de la base RCT modifiée (mRCT) pour mieux refléter les conditions de VR (étapes F et G), et (4) l’estimation de l’efficacité du traitement en VR (étape H). Les étapes F, G et H peuvent être réalisées N fois (N ≥ 1) pour limiter les biais d’échantillonnage des patients RCT « équivalents » (étape F) et estimer l’efficacité moyenne du traitement en VR. Les vérifications usuelles telles que l’équilibre des bras de traitement sur les covariables, le recouvrement des diagrammes en boite des SP, ainsi que les c-statistics des modèles font parties intégrantes de la méthodologie proposée.

Conclusions

Cette approche peut être utilisée pour estimer l’efficacité d’un traitement en VR, en suréchantillonnant les données RCT pour qu’elles reflètent mieux les pratiques en VR.